豆豆患上的是一种名为原发性联合免疫缺陷的罕见病，而且是其中的重症类型，发病率不到六万分之一。但随着科技的发展，脐带血干细胞移植不但能够有效治疗此类免疫系统相关罕见病，且有望纳入地方医保，为像豆豆这样的患者减轻治疗的经济负担。

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，富含造血干细胞。据美国纽约血液中心的统计数据，脐带血可用于80多种疾病的治疗，全球的脐带血应用总数已经超过50000例。

我国脐带血应用起步较晚，但发展很快。根据公开数据显示，我国脐带血的移植应用目前已超过11000例。

在临床实践中，相比骨髓与外周血造血干细胞移植，脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点。而脐带血库作为实体库，与骨髓数据库相比，在配型环节能为患儿节省1-2个月的配型时间，无疑会大大提高患儿的生存几率。

在我国，脐带血造血干细胞技术现已应用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗，已经是非常成熟的一项技术。随着对脐带血的认识不断提高，也发现这项技术可用于治疗很多罕见病。

根据中华医学会给出的定义，罕见病是指发病率低于1/500000或者新生儿发病率低于1/10000的疾病。目前全球已经发布约7000种罕见病。由于我国人口基数大，罕见病总患病人数超过千万，因此也并不罕见。

虽然有了成熟的技术，但也需要有经济上的支撑。每年复旦大学附属儿科医院都要接诊400名罕见病患者，但因为经济负担太重，很多家长还没等到移植就已经负债累累。

“经济负担肯定重，用他们的话说一次感染，也许就是几十万。”豆豆的母亲徐女士说。

正是看到了罕见病诊治难、治疗贵的问题，政府部门对于罕见病的认识和扶持力度也在提高。经过长期的论证，脐带血干细胞移植治疗罕见病纳入上海市医保被提上了日程，目前评审阶段已经全部完成，正式结果将在不久后发布。