来源：《中国改革报》官网—改革网专稿

2018年11月5日

《中国改革报》是国家发展改革委主管的以宣传全面深化改革为核心使命和基本定位的综合类日报。

编者按:干细胞研究与应用是生命科学极其重要的组成部分，该领域的发展将给生物医学领域带来深刻的变革。近年来，化学药物、外科手术等传统医疗手段已越来越受到人口老化、慢性病及肿瘤高发的挑战，以干细胞、免疫细胞治疗等为代表的细胞治疗新技术发展迅猛，已成为当今世界生物医药领域研发的热点。记者采访了6位国内外知名的专家学者，依据各自的研究领域就干细胞研究和治疗对生物医学领域带来的颠覆性变革做出了阐述。

干细胞研究与应用是生命科学极其重要的组成部分，代表着未来医学发展的一大方向，该领域的飞速发展也给生物医学领域带来深刻的变革。我国高度重视干细胞技术的发展，干细胞已被纳入《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》以及《“健康中国2030”规划纲要》中。近年来科技部干细胞研究经费超20亿元，且多项政策红利为我国干细胞产业的发展提供了有利条件。干细胞研究除了在细胞治疗、组织器官移植、基因治疗中具有重要意义外，还在新药开发与药效、毒性评估等领域产生了极其重要的影响。近年来，化学药物、外科手术等传统医疗手段已越来越受到人口老化、慢性病及肿瘤高发的挑战，以干细胞、免疫细胞治疗等为代表的细胞治疗新技术发展迅猛，已成为当今世界生物医药领域研发的热点。

当前，干细胞和再生医学的研究已成为自然科学中最为引人注目的领域，世界上许多国家都在干细胞研究方面投入巨资。美国是干细胞研究的领先国家。参与研究的其他国家还有伊朗、韩国、澳大利亚、中国等。我国干细胞研究虽然起步晚，但发展迅猛，大有迎头赶超之势。干细胞基础研究位居世界前列，无论是在胚胎干细胞、成体干细胞，还是在诱导多能干细胞等研究方面，都具有世界水平。

干细胞在一些疾病治疗上

取得了颠覆性效果

一直到2015年3月，中国国家卫计委出台《干细胞临床研究管理办法（试行）》。如今政策禁锢逐渐过去，干细胞及转化研究领域成了国家“十三五”科技创新规划中明确指出的战略性、前瞻性重大科学问题之一。

自2016年12月《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）发布之后，细胞治疗产品一直在等待通往临床大门的开启。直到2017年12月18日，国家食药监总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，被产业界评为“靴子终于落地”。从最终发布的文件名称上看，原来的“细胞制品”改为“细胞治疗产品”，可以看出该指导原则意在推动细胞疗法的应用。

这一系列变化标志着我国全面、有序开展干细胞临床治疗时代已经开启。随着我国干细胞临床研究监管政策的陆续出台以及前期良好的理论和技术积累，将大大加速干细胞产品的开发进程，使行业进入快速规范发展阶段。

令人欣喜的是，目前，干细胞的临床研究已经有所突破，在一些疾病的试验治疗上取得了颠覆性效果。

干细胞研究与人类健康关系密切，它最直接的作用就是治疗疾病。现在，干细胞生物学的研究与应用几乎涉及所有生命科学和生物医学领域，成为国际医学前沿重点研究领域，干细胞技术给一些现有医疗手段无法治疗的疑难疾病带来了希望。威胁人类健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓损伤、帕金森等疾病都可以运用干细胞来治疗。

“未来，干细胞的基础研究转化到临床研究应用，一定能够解决我们现在无法治愈的很多疾病，干细胞的研究领域可能会涉及人类所有的组织和器官，干细胞技术在临床的应用，会极大地造福人类，甚至可以延长人的寿命。”干细胞领域专家表示。

干细胞研究已经成为国家创新的一个重要方向，今年，我国就有多个干细胞治疗临床研究项目通过国家卫计委备案，其中不乏在全球首次开展的创新临床试验。中国生物技术发展中心公布的国家重点研发计划年度拟立项目中，“干细胞及转化研究”重点专项共计拟立项达43项，国家划拨经费总计94021万元，其中获资助超过2000万元的项目达27项。

干细胞，脑血管病治疗的新希望

脑血管病又叫脑卒中，俗称中风、脑梗、脑溢血等，是由于人脑血管突然堵塞或者破裂、导致脑组织缺血缺氧坏死的一种急性脑疾病，轻则口眼歪斜、手脚不灵，重则偏瘫或死亡。中国现有中风病人700多万，且每年新增270万，是中国人残疾和死亡的第一原因，給患者家庭和政府造成了沉重的精神和经济压力，但是临床上的治疗手段非常匮乏，只能以预防为主。

目前，干细胞治疗技术已经成为治疗脑中风的一种全新的治疗手段，为众多倍受脑中风折磨的患者带来了康复的希望。美国斯坦福大学神经外科的盖里.斯坦伯格（Gary Steinberg）教授团队2016年开展了一项干细胞治疗脑卒中的临床试验，18名脑卒中患者脑部注射间充质干细胞后运动能力得到了显著恢复。中国科技部国家重点研发计划也于2018年资助了利用神经干细胞移植治疗脑卒中的临床研究，将在北京协和医院、海军总医院、四川大学华西医院和浙江大学医学院附属二院等开展多中心临床研究。患有中风的患者在接受大脑中注射干细胞治疗后，其讲话能力、身体强度以及行动力能够明显得到提高，其中一些患者甚至能够重新行走。近年来，大量研究报道了间充质干细胞治疗缺血性中风的安全性、可行性和有效性。

中国科学院深圳先进技术研究院研究员畅君雷博士解释说：“通过间充质干细胞干预治疗，能够不同程度恢复患者运动、感觉、尿便功能障碍等;患者生活自理能力得到提高，生活质量得到改善。更重要的是，间充质干细胞治疗技术不存在传播疾病的风险并且产生免疫排斥反应较弱，治疗安全、副作用少。”

干细胞研究

为解决器官移植提供可能性

干细胞是一种未充分分化，尚未成熟的一类细胞。它们具有自我复制和分化的潜能，在一定条件下可以分化成机体内各种类型的多功能细胞。

“通俗地讲，干细胞可以分化成人体内的任何一种体细胞。这些由干细胞再生的细胞在修复病变、缺损的组织器官中发挥着不可或缺的作用。同时，在特殊环境条件下可以发育形成新的组织或器官，是组织器官再生的种子细胞。”新加坡科技发展局A*STAR研究员陈清烽博士这样解释。

器官移植是很多疾病的最后治疗手段，但目前面临的最大问题是器官来源不足。而干细胞的研究为解决这个难题提供了可能性。作为一类具备超级分化潜能的多功能细胞，在特殊条件下，干细胞能够分化成肝细胞、肾细胞、肺细胞、心脏细胞等不同类型的体细胞，最后通过组织工程手段构建相应的人体器官。因此，干细胞理论的日臻完善和技术的迅猛发展必将在疾病治疗和生物医药等领域产生划时代的成果，是对传统医疗手段和医疗观念的一场重大革命。

干细胞为卵巢早衰患者

带来生育新希望

干细胞与再生医学将改变对于坏死性和损伤性等疾病的传统治疗手段，对传统医疗手段难以治愈的疾病带来革命性的转机。

2018年1月，我国干细胞治疗卵巢早衰临床研究取得突破，在南京鼓楼医院迎来了首个健康宝宝，这也是全球首例干细胞复合胶原支架治疗卵巢早衰临床研究诞生的健康宝宝。为生殖领域的“不治之症”卵巢早衰女性患者实现生育梦带来了新希望。

“卵巢早衰已成为女性生殖障碍性临床常见疾病之一，是指卵巢功能衰竭所导致的40岁之前，连续46个月以上闭经的现象。”北京大学第三医院妇产科生殖医学中心研究员于洋博士说，攻克卵巢早衰合并不孕症标志着我国在卵巢再生临床研究中取得突破性进展，该科研成果作为我国首批卫计委备案的干细胞临床研究项目，是生殖医学领域继子宫内膜损伤修复之后又一重大突破，也再次宣告了再生医学技术攻克生殖系统“不治之症”的阶段性胜利，为卵巢功能不良女性的生育提供全新的契机。

干细胞治疗地中海贫血等

遗传性疾病成为可能

干细胞与再生医学是近年来尤为突出的生物医学新领域，具有重大的临床应用价值，其旨在通过干重症死亡率达3%。目前医学界对这种疾病主要采用输血治疗维持生命。对于一些药物治疗和手术治疗等传统医学方式没有办法解决的疾病，干细胞技术可成为第三种选择。广州医科大学研究员范勇博士说：“作为尝试，干细胞结合基因编辑技术对于地中海贫血等单基因细胞移植、分化与组织再生，促进机体创伤修复、治疗疾病。

地中海贫血是我国南方高发的单基因遗传病,广东省的人群致病基因携带率高达12%，发病率7.8%，遗传疾病的治疗已经成为可能。”

遗传病是受精卵或母体受到环境或遗传的影响，引起的遗传物质改变（包括基因和染色体两部分）形成的疾病，主要可分为单基因遗传病、多基因遗传病和染色体异常遗传病三类。要根治遗传病，应该从基因水平或染色体水平来纠正已发生的缺陷，这种方法称为基因治疗，基因治疗是通过修饰纠正，改变缺陷基因或其功能以达到治疗目的。

干细胞

新生心肌细胞，恢复心脏功能

我国心血管病现患病人数约3亿，每年死于心血管病的约350万，其中心脏性猝死60万，为全球之首，心脏性猝死近年来呈现“年轻化”的趋势，中青年白领猝死的案例屡见不鲜。熬夜、吸烟、酗酒、生活不规律，正是这些不良的生活习惯，给心血管病的发生埋下了隐患，20多年前，冠心病、心肌梗死毫无疑问是一种老年病，如今，情况已经大大改变，常见一些20多岁的人却拥有60岁人的“老年心脏”。

美国纽约大学医学院心脏干细胞研究实验室主任步磊博士表示，“对于越发年轻的心血管疾病，如今却有了非常科学的治疗方法——干细胞疗法，干细胞医学将步入重建、再生、替代组织器官的新时代，新生心肌细胞，修复心血管，恢复心脏功能，也为人类面临的大多数医学难题带来了新的希望。”

干细胞可以分化为心肌细胞、血管内皮和平滑肌细胞，肝脏细胞、肾脏细胞、胰腺细胞等，全面修复心血管病和高血压患者的身体。干细胞新生的各种年轻健康的功能细胞可以替换掉体内衰老病变的细胞，恢复人体各个组织、器官的正常结构和生理功能，对治疗由高血压等引起的各种并发症如心力衰竭、肾功能不全等有很好的疗效。

虽然干细胞基础研究不断取得突破，但是真正转化成临床研究并进行试验的项目还是很少。伦理之争、人才短缺、标准不健全等都是干细胞研究与转化需要突破的瓶颈。

转化应用需要临床学科的大力支持，中国的基础研究发展非常好，在世界上有赶超引领的趋势，但临床转化研究一直是一块短板，很多干细胞技术还不能惠及患者。临床转化研究要以医生为主，研究人员为辅，两者要紧密合作，这样才能使更多的研究成果得到转化。

目前，掌握干细胞知识的临床医生不多，加上本身工作量就很大，没有精力进行干细胞临床研究，是导致现在干细胞基础研究和临床研究脱节，转化成果较少的原因之一。

希望下一步国家在政策上继续鼓励、资金上持续投入，撬动资本市场积极参与，使干细胞向产业化方向发展。同时，需要加大干细胞临床研究人才的培养以及对民众干细胞知识的宣传普及。